Temas 6 e 1234: uma possível luz no fim do túnel aos pacientes raros

Recentes decisões do Supremo Tribunal Federal (STF) criaram precedentes para que as análises de pedidos judiciais de pacientes que buscam acesso a medicamentos para doenças raras tenham suas especificidades consideradas, o que pode ser tido como um posicionamento alentador para aqueles que enfrentam uma dura jornada em busca de diagnóstico e tratamento neste 28 de fevereiro, o Dia Mundial das Doenças Raras.

Neste contexto, os Temas 6 e 1234, que tratam do fornecimento de medicamentos de alto custo pelo Sistema Único de Saúde (SUS), já não são novidades para os pacientes de doenças raras, que receberam com significativa angústia os novos critérios firmados pelo STF para o acesso judicial a medicamentos registrados na Anvisa, mas não incorporados no SUS.

O Tema 6 estabeleceu critérios rígidos para o deferimento de liminares pelo Poder Judiciário, sem fazer qualquer distinção entre os diversos tipos de medicamentos, doenças e prevalência. Essa “uniformidade” na aplicação das regras, embora busque garantir imparcialidade e segurança jurídica, acaba por representar um desafio adicional para os pacientes de doenças raras, que já enfrentam um cenário de alta complexidade no diagnóstico e no acesso a tratamentos adequados.

Dentre os critérios propostos na tese do Tema 6, a apresentação de evidências científicas de alto nível (leia-se, ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise) revela-se um obstáculo complexo. Isso porque a natureza dessas doenças e o reduzido número de pacientes trazem limitações intrínsecas à produção de evidências no nível proposto, algo que a própria Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec), por vezes reconhece, mas que o STF não pareceu se dar conta.

Apesar desses desafios, há uma perspectiva positiva a ser considerada: a mitigação trazida por outros dois julgados do STF, a Reclamação 75.188 e o caso Elevidys, que oferecem um contraponto relevante e reforçam a importância de uma abordagem jurídica sensível às particularidades desses contextos.

A Reclamação 75.188

Em 30 de janeiro deste ano, o ministro Gilmar Mendes manteve a decisão[1] da 21ª Vara Federal Cível do Distrito Federal que garantiu o fornecimento do medicamento Zolgensma para uma criança de um ano e 10 meses com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 2.

O Zolgensma foi aprovado pela Anvisa para tratamento de AME a pacientes menores de dois anos. Contudo, a incorporação do medicamento ocorreu apenas aos pacientes com, no máximo, seis meses de idade, tendo a Conitec entendido que haveria evidência científica apenas para essa população.

Após o recebimento da RCL, o ministro solicitou parecer de dois especialistas para que avaliassem os argumentos da Conitec. Os especialistas concluíram que, após a análise da incorporação, foram divulgados novos estudos de alto nível que demonstram a eficácia do medicamento para crianças de até 24 meses de idade.

Valendo-se desse fato, o ministro julgou a decisão da Conitec como ilegal, assim como determinou que a avaliação da incorporação do Zolgensma deve ser revisitada pela Comissão “(…) sob pena de engessamento e obsolência administrativos e descasamento do tratamento na rede pública e privada de saúdes, trazendo desrespeito ao direito fundamental à saúde. (…).”

De maneira mais abrangente, ao referir-se a doenças raras, o ministro Gilmar Mendes foi muito assertivo ao estressar as singularidades do cenário de doenças raras, reconhecendo que “(…) É necessária uma análise minuciosa e cautelosa dessas demandas [envolvendo doenças raras], não sendo possível conferir-lhes o mesmo tratamento dispensado às ações que pleiteiam outros tipos de medicamentos”.

A decisão do ministro Gilmar Mendes – que foi o responsável pelo voto que norteou a fixação dos Temas 6 e 1234 – ressalta uma importante previsão, ao dizer que não é possível incursão no mérito administrativo da decisão da Conitec, a menos que exista a necessidade de avaliar a veracidade e a legitimidade dos motivos apontados como fundamentos para a sua adoção.

No caso prático julgado, as novas evidências científicas surgidas após a avaliação da Conitec, e por esta até então ignoradas, demonstraram a falta de veracidade e a legitimidade da não incorporação do Zolgensma[2].

Desse modo, a RCL serve como importante exemplo aos magistrados de 1ª e 2ª instância, bem como para todos os tribunais do país, de que a decisão negativa da Conitec não deve, por si só, ser utilizada como fundamento para o indeferimento do acesso aos medicamentos por meio da via judicial.

Aliás, o juiz auxiliar do STF Diego Viegas Veras, em sua apresentação no I Congresso Nova Arquitetura da Judicialização da Saúde, realizado em 20 e 21 de fevereiro[3] enfatizou que a leitura da RCL auxilia na aplicação das exceções previstas nos Temas 6 e 1234, ou seja, na concessão judicial de acesso a medicamentos.

Assim, de forma esperançosa aos pacientes, enquadra-se que não são soberanas e incontestáveis as decisões da Conitec.

Para reflexão, pondera-se: como a Conitec abordará decisões judiciais como essa e o que ocorrerá com as não-incorporações entendidas como ilegais? Serão revisitadas pela Conitec proativamente? O tempo há de dizer.

O caso Elevidys

O Elevidys é uma terapia gênica indicada para Distrofia Muscular de Duchenne que, no momento do início da discussão pelo STF, possuía um pedido de registro ainda pendente de análise pela Anvisa.

Dado o seu alto custo e a existência de mais de uma centena de ações judiciais, a Advocacia-Geral da União (AGU), temendo que o fornecimento do produto pudesse comprometer a estabilidade financeira do SUS, solicitou ao STF a suspensão de todas as ações e liminares referentes a ele (Reclamação 68.709).

Em agosto de 2024, o pedido da AGU foi acatado, sendo as liminares mantidas apenas para pacientes que estivessem próximos do limite de idade da janela de tratamento. Paralelamente, o STF determinou que todos os entes envolvidos no fornecimento do Elevidys – incluindo o laboratório, Anvisa, Ministério da Saúde, Conitec e Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) – realizassem reuniões de conciliação para discutir o fornecimento do medicamento de forma sustentável.

Em dezembro de 2024, após reuniões e outras decisões, o ministro Gilmar Mendes homologou parcialmente uma proposta de acordo firmado pela União e o laboratório para o cumprimento de decisões liminares, chegando a afirmar que “trata-se de modelo de cooperação institucional digno de amplo reconhecimento, que deve servir de inspiração para futuras iniciativas”.

A decisão foi referendada pelo plenário do STF no último 24 de fevereiro e, além de determinar o cumprimento de liminares já deferidas aos pacientes que se encontravam na indicação conforme o registro na Anvisa (de 2 de dezembro de 2024), trouxe a previsão de uma série de obrigações a todas as partes envolvidas.

Por fim, o caso Elevidys chamou a atenção pelo fato de ser a primeira decisão em que o STF aventou a possibilidade da celebração de um acordo de compartilhamento de riscos, tão almejado como forma de viabilizar o acesso a medicamentos, assim como preservou a confidencialidade ao público em geral do acordo comercial celebrado em relação ao preço praticado pelo laboratório, que é outro fator que pode viabilizar descontos ainda mais agressivos.

Conclusão

É fato notório que parte da esperança de manter uma vida com qualidade está diretamente ligada aos avanços da medicina e da indústria farmacêutica, que inovam processos e produtos constantemente. No entanto, essas novas tecnologias farmacêuticas tendem a ser tão ou mais custosas do que tratamentos como o Elevidys ou o Zolgensma.

Por outro lado, tais terapias são especificamente desenvolvidas para casos específicos de pacientes com doenças raras e, muitas vezes, representam a única opção para o tratamento dessas enfermidades.

As decisões relacionadas os casos mencionados trazem uma “luz no fim do túnel” para os pacientes raros ao destacar que não se pode aplicar os mesmos critérios utilizados para doenças “comuns” a situações de doenças raras. Além disso, abrem importantes precedentes para empresas interessadas em disponibilizar terapias de alto custo no Brasil, promovendo, assim, o acesso a tratamentos inovadores a quem precisa.

[1] Acesso em https://noticias-stf-wp-prd.s3.sa-east-1.amazonaws.com/wp-content/uploads/wpallimport/uploads/2025/01/31154033/23-decisao_monocratica_decisao_final.pdf.

[2] Conforme o item 4.2 do Tema 1234.

[3] Acesso em (02:20:09)